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当罕见病患者失去唯一的药

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主演:陈凌悦 

导演:浩炎 

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主演列表

剧情介绍

她介绍,MPSIVA型患儿出生时一般无异常表现,随着年龄增长,逐渐发展至严重骨骼关节异常及一系列其他脏器损伤,导致身材矮小、骨骼畸形、呼吸系统疾病、脊髓压迫、心脏病变、视力及听力损伤、牙齿畸形等。MPSIVA型患者骨骼损伤通常比其他型的MPS更广泛和严重。

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